La atrofia espinal es una enfermedad genética rara, en casos leves muestra debilidad muscular y en los graves dificultad para tragar, respirar incluso produce la muerte. La eficacia de este tratamiento es mayor cuanto antes se aplique pues bloquea la degeneración neuromuscular. Se ha llevado a cabo a una bebe de 4 meses en la que se observó una hipotonia. Este tratamiento consiste en la inoculación de un virus sin capacidad infectiva que actúa como vehículo para introducir en su organismo una copia sana del gen defectuoso. Se ha realizado mediante una infusión intravenosa única de 60 minutos, en condiciones de asepsia .                                                                         https://www.levante-emv.com/salud/2024/01/14/fe-administra-terapia-genica-innovadora-96885262.html